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지엔티파마, 넬로넴다즈-저체온 치료 병용요법 특허 출원​​

-저체온 치료받는 심정지 환자 105명 대상 임상 2상서 약효·안전성 검증

-희귀의약품으로 품목 조건부 허가 시 ‘세계 최초’ 심정지 치료제 탄생​

신약 개발 벤처기업 지엔티파마(대표이사 곽병주)는 ‘넬로넴다즈와 저체온 치료의 병용요법’에 대해 국내 우선권 특허를 출원했다고 3일 밝혔다.

지엔티파마는 다중표적 신약 넬로넴다즈가 응급조치로 자가순환이 재개된 후 저체온 치료를 받은 중증 심정지 환자에서 뇌세포 보호 및 뇌신경기능 개선 효과, 안전성이 확인돼 특허를 출원했다.

심장이 일시적으로 정지하면 뇌에서 글루타메이트와 활성산소가 축적되기 시작해 분당 약 200만 개의 뇌신경세포가 사멸한다. 골든타임을 놓칠 경우 환자는 장애와 사망에 이르게 된다.

심정지 환자 치료는 심폐소생술과 환자의 체온을 32~34도 낮추는 저체온 치료법이 유일한데 효과가 미약하고 제한적이어서 적절한 치료제 개발이 시급한 상황이다.

지엔티파마가 과학기술정보통신부, 경기도, 아주대학교 등의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 뇌세포 손상의 주원인인 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 제어하는 최초의 다중표적 뇌세포 보호 약물이다.

지엔티파마는 삼성서울병원, 전남대학교병원 등 5개 대학병원에서 심정지 환자 105명을 대상으로 완료한 임상 2상에서 넬로넴다즈와 저체온 치료의 병용이 안전하게 환자의 뇌신경기능을 개선하고 뇌사를 줄인다는 것을 확인했다.

특히 심폐소생으로 자가순환이 재개돼 4시간 이내에 고용량(5,250mg) 넬로넴다즈를 투여받은 중증, 코마(혼수) 상태 심정지 환자에서 90일 후에 장애 없이 독립적으로 활동할 수 있는 환자의 비율은 63%로 위약 투여군 40.7%에 비해 22.3% 증가했다. 또한 확산텐서자기공명영상(DTI) 검사에서 고용량 넬로넴다즈 투여군은 뇌량, 뇌궁 등 주요 뇌백질(뇌 신경망) 영역의 손상이 유의적으로 크게 감소했다.

이에 따라 지엔티파마는 저체온 치료를 받는 심정지 환자는 물론 저체온 치료를 받는 뇌졸중, 뇌척수손상, 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증 환자에서 뇌세포를 보호하고 뇌신경기능을 개선하는 용도로 넬로넴다즈 특허를 출원했다.

넬로넴다즈는 2019년 식품의약품안전처로부터 심정지 후 뇌 손상을 막는 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 희귀의약품으로 지정되면 임상 2상 이후 품목 조건부 허가와 우선심사제도 적용 등 혜택을 받을 수 있어 빠른 상용화가 가능하다.

식약처에서는 임상적 효과와 안전성을 합리적으로 예측할 수 있는 임상시험자료 등을 근거로 일정 기간 내에 임상 3상 자료를 제출하는 조건으로 신속하게 심사해 허가를 내주고 있다.

지엔티파마는 이번 심정지 임상 2상에서 넬로넴다즈의 약효와 안전성이 확인됨에 따라 조만간 상품명 ‘잔티넬’로 품목 조건부 허가를 신청할 예정이다.

지엔티파마는 “심정지는 환자의 생존율이 극히 낮은 데다 세계적으로 치료제가 없는 질환이어서 잔티넬이 품목 조건부 허가를 받게 되면 세계 최초의 심정지 치료제로 반향이 클 것으로 전망하고 있다”고 밝혔다.

지엔티파마 곽병주 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “심정지 환자의 90%는 사망하고 생존한 환자들도 뇌 손상 등으로 영구 장애를 겪고 있으나 적절한 치료제가 없었다”며 “넬로넴다즈의 안전성과 약효가 확인된 만큼 신속하게 심정지 환자를 위한 희귀의약품으로 품목 조건부 허가를 신청하고 글로벌 시장 진출을 위한 임상 3상을 진행할 것”이라고 말했다.